FDA phê duyệt liệu pháp điều trị bệnh phổi hiếm gặp

Mới đây, FDA đã phê duyệt liệu pháp điều trị do Merck phát triển cho những người trưởng thành mắc bệnh áp lực máu cao do co thắt động mạch phổi.

Bệnh áp lực máu cao do co thắt động mạch phổi (PAH) là một loại bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 40.000 người ở Hoa Kỳ. Liệu pháp này được đặt tên là Winrevair và đã được chứng minh hiệu quả trong một thử nghiệm giai đoạn cuối kéo dài 24 tuần với 323 bệnh nhân mắc PAH.

Theo ông Jannie Oosthuizen - Chủ tịch Công ty kinh doanh Sức khỏe Con người Merck tại Hoa Kỳ cho biết: “Chúng tôi mong đợi sẽ tạo ra sự khác biệt đáng kể cho những bệnh nhân mắc căn bệnh này,khi tỷ lệ bênh nhân mắc bệnh tử vong trong vòng 5 năm là 43%”.

Ngoài ra, ông Oosthuizen còn cho biết thêm Winrevair sẽ có giá niêm yết là 14.000 đô la mỗi ống. Theo dữ liệu từ cuộc thử nghiệm của công ty, hầu hết bệnh nhân sẽ sử dụng một ống duy nhất mỗi ba tuần, tương đương với 238.000 đô la mỗi năm. Theo dữ liệu từ cuộc thử nghiệm của công ty, hầu hết bệnh nhân sẽ sử dụng một ống duy nhất trong ba tuần, tương đương với 238.000 đô la mỗi năm.

Công ty dược phẩm Merck dự kiến sẽ đưa thuốc này ra thị trường vào cuối tháng 4. Ngoài ra, Merck đã nhận được quyền sở hữu Winrevair thông qua việc mua lại công ty dược phẩm Acceleron với giá 11,5 tỷ đô la vào năm 2021. Đây là một phần trong chiến lược của Merck để đối phó với việc doanh số bán hàng của loại thuốc điều trị ung thư Keytruda (hiện là loại thuốc bán chạy nhất thế giới) có thể bị ảnh hưởng bởi các loại thuốc sinh học tương tự trong tương lai.

“Winrevair”, còn được gọi là sotatercept, trở thành liệu pháp đầu tiên trong nhóm thuốc này được FDA phê duyệt. Nó là một loại thuốc mới thuộc một nhóm chất được gọi là activin receptor ligand traps có tác dụng nhắm vào một loại protein gọi là activin. Protein này gây ra mức độ cao của hormone kích thích nang trứng, liên quan đến bệnh áp lực máu cao do co thắt động mạch phổi. Áp lực máu cao cũng khiến tim phải làm việc chăm chỉ hơn để bơm máu dẫn đến tình trạng suy tim.

Theo ông Chris Schott chia sẻ: “Chúng tôi dự đoán sotatercept sẽ có một sự ra mắt bùng nổvà nhanh chóng trở thành một phần của tiêu chuẩn chăm sóc cho những bệnh nhân PAH có đủ điều kiện”. Hơn nữa, ông Schott ước tính doanh số bán hàng cao nhất của liệu pháp này sẽ đạt khoảng 5 tỷ đô la vào năm 2030.

Việc phê duyệt cho loại thuốc của Merck dựa trên một cuộc thử nghiệm giai đoạn cuối kéo dài 24 tuần với 323 bệnh nhân mắc PAH. Trong cuộc thử nghiệm, bệnh nhân được điều trị bằng thuốc đã cho thấy sự cải thiện đáng kể về khả năng vận động, tăng khoảng cách đi bộ trong 6 phút lên đến 40,8 mét so với nhóm dùng giả dược.