AI phát hiện ra nguyên nhân gây bệnh Alzheimer và có thể tìm ra phương pháp điều trị

Trí tuệ nhân tạo (AI), công nghệ hiện đang được ứng dụng rộng rãi từ việc sáng tác thơ đến nhận diện các mô hình phức tạp, vừa đóng vai trò chủ chốt trong một nghiên cứu quan trọng về bệnh Alzheimer. Công trình do các nhà khoa học tại Đại học California, San Diego (UC San Diego) thực hiện đã sử dụng AI để xác định một gen không chỉ là dấu hiệu mà còn có thể là nguyên nhân trực tiếp gây ra căn bệnh này.

Trọng tâm của nghiên cứu là enzyme có tên phosphoglycerate dehydrogenase (PHGDH) và gen mã hóa enzyme này. Trước đây, các nhà nghiên cứu từng phát hiện rằng PHGDH hoạt động mạnh hơn ở những người mắc bệnh Alzheimer tiến triển nhanh. Tuy nhiên, mối liên hệ giữa PHGDH và Alzheimer vẫn chưa được làm rõ.

Bằng cách sử dụng AI để mô hình hóa cấu trúc ba chiều của enzyme PHGDH, nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra một chức năng ẩn trước đây của enzyme này: khả năng bật và tắt các gen cụ thể. Phân tích sâu hơn cho thấy PHGDH có thể tương tác với hai gen trong tế bào hình sao – loại tế bào não chịu trách nhiệm điều hòa tình trạng viêm và loại bỏ chất thải. Sự can thiệp này được cho là một trong những cơ chế chủ yếu gây ra bệnh Alzheimer, từ đó giải thích mối liên hệ giữa PHGDH và căn bệnh.

Các tế bào não được gọi là tế bào hình sao có thể là một trong những chìa khóa dẫn đến bệnh Alzheimer. Ảnh: Getty

"Điều này thực sự đòi hỏi AI hiện đại phải xây dựng cấu trúc ba chiều một cách chính xác để có thể thực hiện khám phá này", kỹ sư sinh học Sheng Zhong thuộc UC San Diego chia sẻ.

Bước tiếp theo, các nhà khoa học tìm cách ức chế một phần hoạt động của PHGDH – cụ thể là ngăn cản khả năng điều hòa gen của nó trong tế bào hình sao nhưng vẫn duy trì chức năng enzym thiết yếu. Qua đó, nhóm đã xác định được một phân tử có tên NCT-503 phù hợp với tiêu chí đề ra. AI tiếp tục được sử dụng để mô phỏng sự tương tác giữa phân tử này và PHGDH, cho thấy NCT-503 có khả năng liên kết với một "túi" trong PHGDH nhằm ngăn chặn việc bật tắt gen không mong muốn.

Mặc dù cần thêm thời gian để phát triển thành thuốc điều trị chính thức, nghiên cứu cho thấy NCT-503 có thể làm suy yếu hoạt động gây hại của PHGDH trong các mô hình chuột mắc bệnh Alzheimer. Đáng chú ý, những con chuột được điều trị với NCT-503 thể hiện sự cải thiện rõ rệt trong các bài kiểm tra trí nhớ và giảm lo âu.

"Hiện nay đã có một ứng cử viên điều trị có hiệu quả đã được chứng minh và có tiềm năng được phát triển thêm thành các thử nghiệm lâm sàng", ông Zhong khẳng định. "Có thể có những lớp phân tử nhỏ hoàn toàn mới có khả năng được sử dụng để phát triển thành phương pháp điều trị trong tương lai."

Điều đặc biệt quan trọng là NCT-503 có thể vượt qua hàng rào máu não để tiếp cận trực tiếp các tế bào thần kinh và tế bào liên quan – yếu tố then chốt khiến hướng điều trị này càng thêm hứa hẹn. Thậm chí, loại thuốc dựa trên phân tử này có thể được bào chế dưới dạng uống.

Dù còn nhiều yếu tố phức tạp liên quan đến sự phát triển của bệnh Alzheimer – từ di truyền đến môi trường – mỗi nghiên cứu mới như công trình này đang góp phần thu hẹp khoảng cách đến các giải pháp điều trị hiệu quả hơn.

"Thật không may, các phương án điều trị bệnh Alzheimer hiện nay rất hạn chế", ông Zhong chia sẻ. "Và phản ứng điều trị hiện tại không có gì nổi bật."

Nghiên cứu này đã được công bố trên tạp chí Cell.