FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên trị gan nhiễm mỡ

Gan là bộ phận thiết yếu của cơ thể với trọng lượng lên tới 1500 g và chịu trách nhiệm thực hiện hơn 500 chức năng bao gồm tiêu hóa, giải độc, trao đổi chất và dự trữ vitamin, đóng vai trò quan trọng trong hầu hết mọi hệ thống cơ quan trong cơ thể. Do đó, việc duy trì sức khỏe của gan là vô cùng quan trọng.

Tuy nhiên, với tỷ lệ béo phì ngày càng tăng, bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) cũng đang gia tăng. Đây là tình trạng mà các tế bào gan tích tụ nhiều chất béo, dẫn đến viêm và tổn thương tế bào.

Mặc dù NAFLD có thể được điều trị bằng cách giảm cân, nhưng nó có thể là khởi đầu của một tình trạng khác, đó là viêm gan nhiễm mỡ do rối loạn chuyển hóa (MASH). Cho đến năm ngoái, MASH vẫn được biết đến là bệnh viêm gan nhiễm mỡ không liên quan đến rượu (NASH). Trong trường hợp nghiêm trọng, MASH có thể dẫn đến suy gan và thậm chí là ung thư.

Theo một nghiên cứu được công bố vào năm 2021 tại Hoa Kỳ, tổng chi phí chữa trị hàng năm liên quan đến bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) được ước tính là 292,2 tỷ USD. Trong khi đó, chi phí chữa trị trọn đời cho mỗi bệnh nhân mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không liên quan đến rượu (NASH) ở Hoa Kỳ là 32.249 USD, với tổng chi phí là 222,6 tỷ USD cho tất cả bệnh nhân. Chỉ riêng ở Mỹ, khoảng 1,5 triệu người đã bị ảnh hưởng bởi các bệnh lý này. Những con số trên cho thấy gánh nặng kinh tế nặng nề do NAFLD và NASH gây ra.

Niềm hy vọng mới

Lần đầu tiên, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép loại thuốc điều trị bệnh gan nhiễm mỡ. Loại thuốc này đã được phê duyệt cho những bệnh nhân mắc NASH bị xơ hóa, sẹo hoặc đã tiến triển đến giai đoạn 2 hoặc 3 ở mức độ nghiêm trọng.

Resmetirom (Rezdiffra), một loại thuốc của Madrigal Pharmaceuticals, đã được chứng minh khả năng làm giảm mô sẹo ở gan. Đây là một thành tựu lớn sau nhiều thử nghiệm trong nhiều năm đã thất bại.

Một thử nghiệm lâm sàng với 966 người mắc MASH đã phát hiện ra rằng loại thuốc này làm giảm tình trạng viêm và tích tụ chất béo ở 30% số người tham gia nhận liều Resmetirom cao nhất, trong khi tình trạng xơ hóa được cải thiện ở khoảng 26% ở nhóm dùng liều cao nhất. Để so sánh, những người dùng giả dược có sự cải thiện lần lượt là 10% và 14%. Loại thuốc này có giá bán buôn hàng năm là 47.400 USD và sẽ có mặt trên thị trường từ tháng Tư.

Phản ứng và lợi ích lâu dài

Na Li, bác sĩ chuyên khoa gan tại Trung tâm Y tế Wexner thuộc Đại học bang Ohio ở Columbus, đã chia sẻ với tờ báo Nature về việc phê duyệt loại thuốc này là một bước tiến lớn nhằm cải thiện việc chăm sóc những người bị ảnh hưởng bởi bệnh gan nhiễm mỡ.

Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của tổ chức vận động bệnh nhân American Liver Foundation, cũng cho biết đây là thời điểm thích hợp để áp dụng loại thuốc này. Stiehl nói với Reuters: “Vẫn còn rất nhiều vấn đề cần phải giải quyết, tuy nhiên sự chấp thuận sẽ mở ra cánh cửa cho rất nhiều phương pháp điều trị cần thiết sau này.”

Maya Balakrishnan, bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa tại Đại học Y Baylor ở Houston, Texas, cho biết để loại thuốc này tiếp tục tồn tại trên thị trường, nhà phát triển Madrigal Pharmaceuticals cần cung cấp và thống kê các số liệu và dẫn chứng về tác dụng và các lợi ích mà phương thuốc đem lại.

Khó khăn và thách thức

Trong số những người cần được điều trị, có những thành viên của các cộng đồng có hoàn cảnh khó khăn, khả năng tiếp cận dịch vụ chăm sóc sức khỏe bị hạn chế. Những câu hỏi quan trọng vẫn còn đó: Thuốc sẽ bán lẻ với giá bao nhiêu và nó sẽ được cung cấp cho ai?

Madrigal, mặc dù là một công ty còn nhỏ, đã đáp ứng được sự mong đợi của nhiều người. Tuy nhiên, để tiếp tục thành công, họ sẽ cần phải đối mặt và giải quyết những thách thức này.