Chỉnh sửa gene sắp được thử nghiệm trên con người lần đầu tiên để điều trị mù lòa

Theo thông tin được tiết lộ, các nhà nghiên cứu có kế hoạch sử dụng CRISPR để điều trị chứng rối loạn mắt di truyền gây mù loà.

Các nhà khoa học Mỹ sắp thực hiện thử nghiệm phương pháp chỉnh sửa gene lần đầu tiên ở người để chữa bệnh mù loà bẩm sinh Leber.

Những người mắc bệnh này có đột biến gene ảnh hưởng đến chức năng của võng mạc, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng ở phía sau mắt rất cần thiết cho thị lực bình thường. Tình trạng này là một dạng bệnh bẩm sinh Leber, một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây mù ở trẻ em, ảnh hưởng đến khoảng 2 đến 3 trẻ sơ sinh trong số 100.000 trẻ.

Việc điều trị được cho sẽ điều chỉnh đột biến bằng CRISPR, một công cụ cho phép các nhà nghiên cứu chỉnh sửa chính xác DNA ở một vị trí cụ thể.

Các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một mũi tiêm để đưa phương pháp điều trị trực tiếp đến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng.

Để thực hiện thử nghiệm, các nhà nghiên cứu sẽ tuyển các cộng tác viên là tổng cộng 18 bệnh nhân, cả trẻ em (từ 3 tuổi trở lên) và người lớn.

Nghiên cứu mới này khác với nghiên cứu gây tranh cãi của nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa bộ gene của hai em bé sinh đôi năm ngoái. Trong trường hợp đó, nhà khoa học Trung Quốc đã chỉnh sửa DNA của phôi và những thay đổi gene này có thể được truyền lại cho thế hệ tiếp theo.

Sự khác biệt trong nghiên cứu ở Mỹ đó là các chỉnh sửa DNA được thực hiện ở trẻ em và người lớn không thể truyền lại cho con cháu của họ.